一款媲美青霉素的新藥引出的一個話題——重大新藥研制需要打造全流程“綠色通道”
2018-08-03 11:38:30 來源:漢網(wǎng)


( 通訊員查潤東 ) 8月2日,華科-同濟武漢校友會,在新藥MyD88抑制劑研發(fā)新聞懇談會上,與會者達成共識:應(yīng)為關(guān)乎國計民生的重大新藥研制項目打造全流程“綠色通道”。

MyD88抑制劑被譽為 “媲美青霉素的里程碑式新藥”,它的發(fā)明者是華中科技大學(xué)同濟醫(yī)院器官移植研究所博導(dǎo)周平教授。


20年前,周平教授在芝加哥大學(xué)開展了先天免疫研究,是最早明確MyD88靶點功能的先驅(qū)之一;12年前,周平教授回國和同濟醫(yī)學(xué)院姜鳳超教授合作,開始MyD88抑制劑的研發(fā)。8年前,周平教授及其團隊成功發(fā)明世界首創(chuàng)小分子MyD88抑制劑,拿到了國家發(fā)明專利和國際專利。目前,這項研發(fā)成果已在知名國際會議和國際專業(yè)雜志發(fā)表論文數(shù)十篇,獲得國家自然科學(xué)基金課題資助6次,還入選 了863子課題、衛(wèi)生部課題。

人體很多疾病是由于自身先天免疫系統(tǒng)異常激活而產(chǎn)生的,因此需要增加抑制手段,MyD88抑制劑就是一個充滿應(yīng)用前景的妙招。MyD88(myeloiddifferentiationfactor88,MyD88),又叫髓樣分化因子,是先天免疫系統(tǒng)中一個極重要的信號傳遞分子,占據(jù)Toll樣受體(Toll-likereceptor,TLR)信號通路的關(guān)鍵接頭,處在人體一系列免疫反應(yīng)的起始部位,在許多重大疾病的發(fā)生發(fā)展中具有重要作用。形象地說,它是許多先天免疫系統(tǒng)紊亂疾病的一個“總開關(guān)”,如果把這個靶點搞定了,眾多海默綜合征、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、肝炎、肝硬化、肝癌、肺炎及肺纖維化等原本無藥可醫(yī)的疾病基本上就找到了治本之法。

作為小分子化合物,MyD88抑制劑的研發(fā)在世界至少領(lǐng)先5至10年。歷經(jīng)20年潛心研究,MyD88抑制劑成功在即,目前亟需2000萬元科研經(jīng)費的支撐。周教授坦言,相關(guān)部門對MyD88抑制劑的研發(fā)是很支持的,通過各種方式提供了不少經(jīng)費,只不過仍顯不夠。因此,他們決定面向社會融資,尋找合作伙伴。

懇談會上,華科-同濟武漢校友會會長張明透露,校友會正在積極動員。藥品的知識產(chǎn)權(quán)競爭與保持已成為世界范圍內(nèi)最熱的領(lǐng)域之一,作為醫(yī)學(xué)專家和學(xué)醫(yī)出身的成功企業(yè)家,與會者深知藥品研發(fā)面臨的難度。

他們提出,有關(guān)方面應(yīng)建立和完善一個更加科學(xué)有效的遴選、孵化機制,對MyD88抑制劑這類高精尖新藥特藥的研制迅速受到關(guān)注和得到有力的支持。同時,是否還應(yīng)形成一個包括政府職能部門、醫(yī)療機構(gòu)、社會金融機構(gòu)在內(nèi)的助推機制,讓藥品的研制順利完成各階段的臨床試驗。另外,藥品審批的綠色通道要及時開放,有依據(jù)地縮短研制周期。與會者還具有前瞻性地提出,包括MyD88抑制劑在內(nèi)的高療效新藥在獲得藥字號批文后,如何迅速進入各家醫(yī)院的藥品目錄也要希望得到有關(guān)職能部門的重視,否則凝聚了大量心血的新藥最終仍會待字閨中,倒在“最后一公里”處,無法讓成千上萬的病人解除痛苦。

據(jù)了解,華科—同濟武漢校友會還將舉行融資洽談會,為MyD88抑制劑搭建一個融資平臺,促成這個具有劃時代意義的新藥能從武漢走向全國,走向世界。

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